El passat 22 d’abril la Plataforma de Malalties Minoritàries, conjuntament amb CIBERER, van organitzar una jornada dedicada a la designació i desenvolupament de medicaments orfes.

En aquesta jornada, adreçada a professionals i recercadors, s’explicarà tot el procés dels medicaments orfes, des de la preparació per obtenir la designació fins a l’arribada del medicament al pacient. Es tractaran aspectes com els beneficis que ofereix la designació, la incorporació del pacient en el procés, l’interès de la indústria farmacèutica o les oportunitats per a la investigació clínica, juntament amb les experiències pràctiques de medicaments orfes que han estat designats.

També es presentarà la Guía rápida para investigadores sobre el desarrollo de medicamentos huérfanos para enfermedades raras, editada per CIBERER, l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) i la Plataforma de Malalties Minoritàries.

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PROCESO DE DESIGNACIÓN


¿QUÉ ES UN MEDICAMENTO HUÉRFANO Y CÓMO SE OBTIENE LA DESIGNACIÓN?
¿CUÁLES SON LOS BENEFICIOS DE LA DESIGNACIÓN?
Dr. Manel Fontanet, Área del Medicamento (CatSalut).



¿CÓMO SE HA INCORPORADO A LOS PACIENTES EN ESTE PROCESO?
Sr. Julián Isla, President & Co-founder Foundation 29, Representante de pacientes en el Committee for Orphan Medicinal Products (COMP/EMA).



MESA REDONDA DE PONENTES Y DEBATE




DE LA DESIGNACIÓN AL PACIENTE

INVESTIGACIÓN Y DESARROLLO DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN LA ACADEMIA
Dr. Juan Luque, Gestor Científico CIBERER.



CONTINUIDAD EN EL APOYO AL INVESTIGADOR
Dra. Yoana Nuevo, Oficina de Innovación AEMPS, Departamento de Medicamentos de Uso Humano (AEMPS).



NTERÉS DE LA INDUSTRIA EN LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
Sr. Josep Maria Espinalt, Vicepresidente AELMHU.
  

EXPERIENCIAS EN LA DESIGNACIÓN
CASO A: DESIGNACIÓN DEL X-TOCOMIR: ALFA TOCOFEROL Y ÁCIDO ASCÓRBICO PARA EL TRATAMIENTO DEL SÍNDROME DE X FRÁGIL
Dra. Yolanda de Diego-Otero, UGC Salud Mental, Hospital Regional Universitario de Málaga, adscrito al Instituto de Investigación Biomédica de Málaga (IBIMA).
CASO B: DESIGNACIÓN DEL UBIQUINOL PARA EL SÍNDROME DE DEFICIENCIA PRIMARIA DE COENZIMA Q10
Dr. Plácido Navas, Universidad Pablo de Olavide y CIBERER.

MESA REDONDA DE PONENTES Y DEBATE

CONCLUSIONES Y CLAUSURA

Organizan: